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三名患者接受新型基因治疗，望见视力改善希望
三名患者接受新型基因治疗，望见视力改善希望
眼睛是一个极其复杂的器官，任何细小的失常，都可能导致严重后果。比如，在视网膜上皮细胞中发现的蛋白质和脂质沉积物，常被称为玻璃膜疣，它们会使细胞缺乏营养并可能导致黄斑变性。另外，若在晶状体后面积聚过多的蛋白质，会形成白内障。同时，随意发生的基因突变可能致使感光细胞死亡，从而引发视网膜色素变性。而眼内液体的过度积集则会对视神经和供养它的视网膜神经节细胞造成损伤，导致青光眼，这种病症正在悄然侵蚀数百万美国人的周边视野。尽管这些眼病各具挑战性，然而再生医学和基因治疗的发展为它们带来了新的希望。全球的科学家们都在探索利用干细胞替换，甚至让因黄斑变性和视网膜色素变性受损的细胞重获青春。位于波士顿的初创企业 Life Biosciences 则采取了另一种策略：他们已开始在患者身上应用一款基因治疗，试图通过表观遗传重编程的方式，鼓励老化的神经节细胞“回到过去”。这些细胞的轴突构成视神经纤维层，其功能障碍是青光眼的病发因素之一。这款疗法被称为 ER-100。Life Biosciences 的首席科学官莎伦·罗森茨韦格-利普森在新闻发布中指出，这项一期研究主要是为了评估疗法的安全性和耐受性，但初步观察到的两名受试者的视野改善结果“让人倍感振奋”，因此公司将继续推进 ER-100 项目的发展。罗森茨韦格-利普森提到，这是公司在转变表观遗传修复为一种针对与年龄相关疾病的新药开发过程中迈出的重要一步。ER-100 的理论基础源自哈佛医学院遗传学家、Life Biosciences 的联合创始人戴维·辛克莱的研究。2020年，辛克莱与第一作者卢远诚及其哈佛的同事在《自然》杂志上发表了一项研究，详细阐述了三种转录因子基因的表达是如何使小鼠模型的神经节细胞恢复年轻特征的。报道称，六年后这种技术在人体试验中的应用“仍令人惊讶地相似”；在接受初步治疗后的八周，三名受试者中就有两人显著改善了视力。罗森茨韦格-利普森向《时代》表示，受试者们在以前无法清晰看见或辨别光源的地方，现在有了更好的视觉证据。此外，类似的案例也出现在密歇根大学的一个关于用干细胞移植治疗黄斑变性的一期/二期医学试验中，研究人员最初关注的是确认操作的安全性，却意外发现受试者的视力已有明显提升。辛克莱在接受采访时进一步指出，这种疗法的潜力可能不仅限于眼睛。他强调，他们启用的生物机制存在于全身细胞中，与年龄相关的表观遗传变化也会涉及到不同组织，因此其基础原理并非局限于眼科。他透露，在包括肝脏等不同器官上，已经看到了一些令人振奋的前期临床信号，这意味着它可能成为一个更加广泛的治疗平台，而不只是一种局限于眼部的治疗药物。在人类历史的长河中，视力衰退常被视为衰老的自然产物。然而，伴随辛克莱等人的研究进展，生物学中的再生能力一旦被激发，这种“不可避免”的衰退正在变得不再绝对。需要强调的是，目前所公开的仅是两名受试者的初步观察，第一阶段试验的核心任务依然是验证安全性与耐受性；受试者所报告的“看到了”尚属主观感受，距离确证该疗法的有效性还有很长的验证之路。
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